江苏威凯尔高选择性JAK1抑制剂VC005片完成首例临床受试者给药

　　由香港六和资料大全（简称“江苏威凯尔”）自主研发的高选择性JAK1抑制剂VC005片，于2021年11月19日在吉林大学第一附属医院Ⅰ期临床研究中心完成首例临床受试者给药，目前已顺利完成安全性观察期。

　　关于VC005

　　VC005片是一款由江苏威凯尔自主研发的新型、高效、高选择性JAK1抑制剂。药物通过选择性抑制JAK1，抑制免疫细胞介导的细胞毒性和免疫应答，且对JAK2、JAK3抑制活性较弱。VC005片于2021年8月31日获得国家药品监督管理局（NMPA）临床默示许可，适应症为炎症性肠病（以下简称：IBD）。

　　关于JAK1

　　Janus激酶（JAK）信号转导和转录激活因子（STAT）信号通路在IBD等疾病的发病中起着重要作用。目前，已上市的口服JAK抑制剂，因靶向选择性较低，在抑制JAK1的同时抑制JAK2、JAK3等靶点，导致在临床上表现出较严重的不良反应，包括贫血、感染、血脂代谢异常、肿瘤等，被FDA给予黑框警告。2021年上半年至今，FDA对泛JAK抑制剂类药物多次作出审查延迟决定，引发生物制药行业高度关注。因此，JAK1高选择性抑制剂的开发成为必然趋势，而国内暂无JAK抑制剂获批IBD，临床需求迫切需要解决。

　　VC005片研发立足差异化，在立项和设计阶段评估上述问题。临床前研究已证实，相比于同靶点药物，VC005在动物体内起效剂量更低，耐受剂量更高，副作用更低，具有潜在的安全和疗效双重优势，有望成为全球领先的自身免疫和炎症性疾病治疗药物。

　　关于IBD

　　IBD是一种非特异性慢性肠道炎疾病，临床上主要分为溃疡性结肠炎（UC）与克罗恩病（CD）,主要表现为腹痛/腹泻、血便、体重减轻，具有难以根治、反复发作、潜在癌变等特点。流行病学方面，全球地区差异显著，西方已处于复合流行阶段，发病率12~16/每10万人，中国正处于疾病加速阶段，且人口基数大，2005~2014年病例总数35万，2025年预计达150万，患病率快速上升。而在治疗药物方面，JAK小分子靶向抑制剂属于非免疫原性，与生物制剂不同，可有效避免因人体中和免疫反应所产生的继发性失效。